CRISPR-Cas9: Công Cụ Đột Phá Trong Điều Trị Ung Thư
Công nghệ CRISPR-Cas9, theo Bác sĩ Lou Staudt, có thể được coi là một công cụ biến hình. Khi chúng ta nhận ra rằng có những phân tử truyền tín hiệu bất thường trong tế bào, chúng ta có thể nghĩ đến việc sửa đổi các gen sản sinh những phân tử đó và tạo ra thuốc chữa ung thư.
CRISPR-Cas9 trong Tìm Kiếm Thuốc Điều Trị Ung Thư
Lab của Bác sĩ Lou tại Trung tâm Nghiên Cứu Ung Thư thuộc Viện Ung Thư Quốc Gia Hoa Kỳ (NCI) đang sử dụng CRISPR để xác định các gen có khả năng phát triển thành thuốc điều trị ung thư. Lab đang tạo ra một thư viện chứa 9000 gen có tiềm năng phát triển thành thuốc. Mục tiêu của đội ngũ nghiên cứu là tìm ra những gen quan trọng trong quá trình tăng sinh và sinh tồn của tế bào ung thư lympho. Sử dụng CRISPR, họ có thể ức chế các gen gây tăng sinh và kích thích các gen gây chết tế bào, làm kiểm soát quá trình phát triển tế bào ung thư.
Sự Khác Biệt Của CRISPR-Cas9
CRISPR khác với các công cụ sửa gen thế hệ trước ở điểm cơ bản. Nếu các công cụ trước đây chỉ có thể ức chế hoạt động của gen bị sửa, thì CRISPR có thêm khả năng tăng cường hoạt động của gen đã được sửa. Điều này mở ra nhiều cơ hội mới trong điều trị ung thư.
Công Dụng Phổ Biến Của CRISPR-Cas9
CRISPR còn có thể giúp chúng ta hiểu được quá trình một tế bào lành biến thành tế bào ung thư, cũng như quá trình tiến hóa của tế bào ung thư để lẩn tránh miễn dịch và kháng lại các biện pháp điều trị. Nó có thể giúp tìm và khóa gen trong tế bào ung thư tham gia cơ chế kháng thuốc, hoặc tăng độ nhạy của tế bào ung thư với thuốc.
Triển Vọng Đột Phá Của CRISPR-Cas9 Trong Điều Trị Ung Thư
Sử dụng CRISPR, chúng ta có thể nghĩ đến việc khóa gen gây kháng hóa chất và/hoặc xạ trị, sau đó sử dụng hóa chất/xạ trị với liều thấp hơn để chữa khỏi ung thư mà vẫn giảm được độc tính. Ngoài ra, CRISPR còn có thể giúp chúng ta hiểu trước cơ chế kháng thuốc điều trị, từ đó chủ động phát triển các loại thuốc mới để quản lý bệnh ung thư một cách hiệu quả hơn.
Những Thử Nghiệm Hiện Tại Sử Dụng CRISPR-Cas9
-
Trong một thử nghiệm tại Đại học Pennsylvania, hai bệnh nhân ung thư đã được thử nghiệm sử dụng CRISPR. Một bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy xương và một bệnh nhân mắc bệnh ung thư mô mềm. Sự thử nghiệm đang được tiến hành để đánh giá tính khả thi và an toàn của phương pháp sửa gen bằng CRISPR. CRISPR có thể biến đổi bộ gen của tế bào miễn dịch trong cơ thể bệnh nhân ung thư, tạo ra siêu quyền lực và khả năng tấn công và tiêu diệt tế bào ung thư. Điều này giúp tạo ra nhiều tế bào miễn dịch đã được sửa gen để tiêu diệt tế bào ung thư. Cho đến thời điểm báo cáo vào tháng 11 năm 2019, bệnh nhân không ghi nhận bất kỳ tác dụng phụ đáng kể nào.
-
Hiện nay, có khoảng 5-6 thử nghiệm khác đang được tiến hành tại Châu Âu, Mỹ và Canada để điều trị một số bệnh và rối loạn bằng CRISPR-Cas9.
Các Thử Nghiệm Điều Trị Bệnh Mấu Chốt
-
CRISPR Therapeutic of Cambridge, MA và Vertex Pharmaceuticals, MA, USA đang tiến hành hai thử nghiệm điều trị hai bệnh lý huyết học, bao gồm bệnh tế bào sickle (Sicle cell disease) và bệnh beta-thalassemia. Đây là những thử nghiệm đầu tiên áp dụng CRISPR để điều trị bệnh nhân. Những bệnh nhân đầu tiên đã được điều trị ở Đức và sau đó là London, Toronto, và San Antonio, New York, Nashville.
-
Công ty Editas Medicine ở Boston, MA đang tài trợ cho một thử nghiệm khác nhằm điều trị bệnh mù di truyền. Đây là thử nghiệm đầu tiên sử dụng CRISPR để sửa gen ngay trong tế bào cơ thể người bệnh. Những thử nghiệm trước đây thường sử dụng tế bào miễn dịch của bệnh nhân để sửa gen trong phòng thí nghiệm.
-
Ngoài ra, còn có một số thử nghiệm điều trị ung thư khác đang được tiến hành tại các trung tâm ung thư ở Texas và New York.
CRISPR-Cas9: Sự Hiện Diện Quốc Tế
Trung Quốc cũng đang thực hiện một số thử nghiệm điều trị ung thư bằng CRISPR một cách ngấm ngầm từ nhiều năm qua, tuy nhiên chưa có bất kỳ thông tin chính thức nào được công bố.
Với những thành tựu đáng kể và triển vọng đầy hứa hẹn, CRISPR-Cas9 đang trở thành công cụ quan trọng trong việc chữa trị ung thư và nâng cao chất lượng cuộc sống của hàng triệu người. Để biết thêm thông tin về CRISPR-Cas9 và các công nghệ y tế khác, hãy truy cập Dnulib.
